在其与广西医科大学第一附属医院合作开展的研究者发起的临床(IIT)研究中,碱基编辑药物CS-101成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者,该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月,回归正常生活。
在第25届BIO-FORUM上,正序生物首席执行官牟晓盾在接受上海科技采访时表示,与CRISPR这种“开膛破肚”式的“大手术”相比,正序生物基于变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)为代表的自主IP碱基编辑系统,就像“微创手术”,不需要伤筋动骨,能够以一种更省时省力的方式实现基因层面的治愈。 正序生物新型⾼精准变...
在这项最新研究中,为了扩展碱基编辑的类型并避免使用脱氨酶,研究团队构建了两种碱基编辑工具,它们只包含一个胞嘧啶-DNA糖基化酶(CDG)或胸腺嘧啶-DNA糖基化酶(TDG)和nCas9两个组分。 研究团队通过定向进化改造了人源尿嘧啶糖基化酶(UNG)的两个突变体UNGN204D和UNGY147A,获得了两种高活性的DNA糖基化酶,分别是...
碱基编辑器是一种基因组编辑工具。发展历史 2024年1月,《自然-生物技术》刊登了新一代碱基编辑器相关成果,文章表明,中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊研究员带领的合成生物技术研究团队和张学礼研究员带领的微生物代谢工程研究团队开发了不依赖脱氨酶(DAF)的碱基编辑器DAF-CBE和DAF-TBE,在大肠杆菌和哺乳动物...
碱基编辑(Base Editing)是由刘如谦(David Liu)等人开发并逐步扩展、完善的一种新型基因编辑技术,碱基编辑能够在特定位点以高精度和高效率对单个碱基对进行编辑,且不会像CRISPR-Cas9那样依赖于DNA双链断裂(DSB),因此被认为具有更高的安全性。 2023年7月3日,圣犹达儿童研究医院Jonathan Yen、Mitchell Weiss与博德研究所...
北京理工大学生命学院黄潮勇博士对碱基编辑器有很深入的研究,美格君下面就将黄博士的精彩讲解呈现给大家。 1、胞嘧啶碱基编辑器CBE 图1. 碱基编辑器CBE的工作原理 CBE的核心组成元件是nCas9或dCas9和胞嘧啶脱氨酶,Cas9蛋白与胞嘧啶脱氨酶组成融合蛋白 [1]。具体工作原理:当融合蛋白在sgRNA的引导下靶向基因组DNA时...
论文指出,ABE8e-SpRY可实现高达70%的校正,效率是传统方法的3.5倍以上,同时将脱靶效应降至最低。将碱基编辑的HSPC移植到免疫缺陷小鼠体内后,编辑后的等位基因仍然存在。 研究团队指出,碱基编辑器在应对这一挑战方面具有先天优势:碱基编辑器可以直接纠正序列,而...
“这一组碱基编辑系列新工具,在实现更高编辑效率和更宽编辑窗口的同时,仍然保持了其基因编辑精准性。”李大力说。 新编辑器精确性显著提高 由于胞嘧啶碱基编辑器(CBE)主要是以单链DNA为底物,因此研究团队猜测,如果增强脱氨酶与单链DNA的结合能力,或许能够通过延长脱氨酶的作用时间来增强其基因编辑活性。
近日,中国科学院遗传与发育生物学研究所科研团队创新性地运用AI辅助的大规模蛋白结构预测,建立起全新的基于三级结构的高通量蛋白聚类方法,成功开发了一系列具有我国自主知识产权的新型碱基编辑工具。新研发的碱基编辑系统是具有我国自主知识产权的精准基因编辑技术,对我国生物技术产业的发展具有重要意义。蛋白质是生命活动...